Eteplirsen
Nombre genérico: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Nombre de la marca: Exondys 51
Forma de dosificación: solución intravenosa (50 mg/mL)
Clase de fármaco: Agentes misceláneos sin categorizar
¿Qué es eteplirsen?
Eteplirsen funciona ayudando al cuerpo a producir una proteína llamada distrofina. La distrofina es una proteína que ayuda a estabilizar la estructura del tejido muscular y es necesaria para el correcto desarrollo y funcionamiento de los músculos. Sin distrofina, las fibras musculares pueden debilitarse y dañarse fácilmente. Esto puede afectar el movimiento voluntario como caminar.
Los niños con distrofia muscular de Duchenne tienen una mutación de un gen que normalmente haría que el cuerpo produzca distrofina.
Eteplirsen se utiliza en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Eteplirsen no es una cura para la DMD, pero eteplirsen puede disminuir la debilidad muscular y el desgaste muscular causados por esta enfermedad.
Eteplirsen fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) de forma “acelerada”. En estudios clínicos, algunos niños respondieron a este medicamento. Sin embargo, se necesitan más estudios para determinar si el eteplirsen es generalmente efectivo en el tratamiento de la DMD.
Eteplirsen también puede usarse para fines no mencionados en esta guía del medicamento.
Advertencias
Antes de que su hijo reciba eteplirsen, infórmele al médico acerca de todas las condiciones médicas o alergias de su hijo y todos los medicamentos que usa.
Antes de tomar este medicamento
Informe al médico de su hijo si las inyecciones anteriores de eteplirsen le causaron una reacción alérgica grave.
Antes de que su hijo reciba eteplirsen, infórmele al médico acerca de todas las condiciones médicas o alergias de su hijo y todos los medicamentos que usa.
Aunque eteplirsen se ha usado principalmente en niños, no se sabe si eteplirsen podría ser dañino si se usa durante el embarazo o la lactancia.
¿Cómo se administra eteplirsen?
Eteplirsen se administra como una infusión en una vena. Un proveedor de atención médica le administrará esta inyección.
Para que la inyección sea más cómoda, se puede aplicar un medicamento anestésico en el área de la piel donde se colocará la aguja IV.
Eteplirsen se administra una vez por semana. Este medicamento debe inyectarse lentamente y la infusión puede demorar hasta 1 hora en completarse.
Informe a las personas que lo cuidan si siente picazón, calor, mareo, opresión en el pecho o dificultad para respirar cuando se inyecta eteplirsen.
Informe a su médico si su hijo tiene algún cambio de peso. Las dosis de eteplirsen se basan en el peso y cualquier cambio puede afectar la dosis.
¿Qué sucede si me olvido de una dosis?
Llame al médico de su hijo para recibir instrucciones si pierde una cita para la inyección de eteplirsen de su hijo.
¿Qué sucede si tomo una sobredosis?
Busque atención médica de emergencia o llame a la línea de Poison Help al 1-800-222-1222.
¿Qué debo evitar mientras recibo eteplirsen?
Siga las instrucciones de su médico sobre cualquier restricción de alimentos, bebidas o actividad.
Efectos secundarios de eteplirsen
Obtenga ayuda médica de emergencia si su hijo tiene signos de una reacción alérgica: urticaria; dificultad para respirar; hinchazón de la cara, los labios, la lengua o la garganta.
Los efectos secundarios comunes de eteplirsen pueden incluir:
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dolor, moretones, picazón, sarpullido en la piel u otra irritación donde se inyectó el medicamento;
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vómitos;
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dolor en las articulaciones;
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problemas con el equilibrio; o
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síntomas de resfriado como congestión nasal, estornudos, dolor de garganta.
Esta no es una lista completa de los efectos secundarios y pueden ocurrir otros. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.
Información de dosificación de eteplirsen
Dosis habitual en adultos para la distrofia muscular:
30 mg/kg IV una vez a la semana como infusión IV durante 35 a 60 minutos
Comentarios:
-Este medicamento está aprobado bajo aprobación acelerada en base a un aumento de distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes; no se ha establecido un beneficio clínico
-La continuación de la aprobación puede depender del beneficio clínico en los ensayos de confirmación.
Uso: Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51
Dosis pediátrica habitual para la distrofia muscular:
30 mg/kg IV una vez a la semana como infusión IV durante 35 a 60 minutos
Comentarios:
-Este medicamento está aprobado bajo aprobación acelerada en base a un aumento de distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes; no se ha establecido un beneficio clínico
-La continuación de la aprobación puede depender del beneficio clínico en los ensayos de confirmación.
Uso: Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51
¿Qué otras drogas afectarán a eteplirsen?
Otros medicamentos pueden afectar el eteplirsen, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, las vitaminas y los productos a base de hierbas. Informe a cada uno de los proveedores de atención médica de su hijo sobre todos los medicamentos que el niño usa ahora y cualquier medicamento que el niño comience o deje de usar.
Preguntas frecuentes populares
¿Cuáles son los nuevos fármacos para la distrofia muscular de Duchenne?
Los nuevos medicamentos aprobados por la FDA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) y Emflaza (deflazacort).
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética que causa debilidad progresiva, pérdida de la función motora y daño a los músculos esqueléticos y cardíacos. La DMD, que no tiene cura, afecta principalmente a los hombres desde la primera infancia, generalmente entre los 2 y 3 años de edad.
Más información
Recuerde, mantenga este y todos los demás medicamentos fuera del alcance de los niños, nunca comparta sus medicamentos con otras personas y use este medicamento solo para la indicación prescrita.
Siempre consulte a su proveedor de atención médica para asegurarse de que la información que se muestra en esta página se aplica a sus circunstancias personales.