Visión de conjunto
¿Qué es la terapia génica?
La terapia génica es un tratamiento experimental que utiliza material genético para tratar o prevenir ciertas enfermedades. Si bien aún no está ampliamente disponible, la terapia génica algún día podría ayudar a los médicos a tratar enfermedades al reemplazar directamente el gen que causa la enfermedad.
Los ensayos clínicos están investigando la terapia génica para el tratamiento del cáncer, la degeneración macular relacionada con la edad y otras enfermedades oculares, ciertas afecciones genéticas y el VIH/SIDA. Actualmente, un medicamento de terapia génica, Luxturna®, ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para su uso en los Estados Unidos. Luxturna trata ciertas enfermedades hereditarias de la retina (del ojo).
Detalles del procedimiento
¿Cómo funciona la terapia génica?
La terapia génica funciona reemplazando o inactivando genes que causan enfermedades. En algunos casos, la terapia génica introduce nuevos genes en el cuerpo para tratar una enfermedad específica.
Con la terapia génica, los médicos envían una copia sana de un gen a las células del interior del cuerpo. Este gen saludable puede reemplazar un gen dañado (mutado), inactivar un gen mutado o introducir un gen completamente nuevo.
Los portadores, llamados vectores, transportan estos genes saludables a las células. En la mayoría de los casos, los vectores son virus modificados que no causan enfermedades. Los vectores también pueden ser ciertos tipos de bacterias o moléculas circulares de ADN (ADN plásmido). También se están investigando activamente métodos adicionales para empaquetar y entregar material genético, como el uso de nanopartículas, la encapsulación de moléculas de lípidos y el uso de corrientes eléctricas.
La inyección o infusión intravenosa (IV) introduce vectores en el cuerpo. En algunos casos, los médicos recolectan células de un paciente, agregan vectores en un laboratorio y devuelven las células que contienen vectores al cuerpo del paciente mediante inyección o infusión intravenosa.
Riesgos / Beneficios
¿Cuáles son los riesgos y beneficios de la terapia génica?
Con la excepción de Luxturna, que ha sido aprobado por la FDA, los médicos todavía están experimentando con la terapia génica. Aún no se ha determinado la seguridad a largo plazo de tales tratamientos. Algunas terapias génicas parecen ser efectivas para curar ciertas afecciones. Pero no hay suficiente evidencia sobre la terapia génica en su conjunto para determinar todos los posibles riesgos.
Algunas investigaciones sobre terapia génica indican que la terapia génica puede empeorar los síntomas o hacer que duren más. Además, las complicaciones de ciertas terapias génicas pueden incluir cáncer, toxicidad e inflamación.
Recuperación y Outlook
¿Cuál es el panorama después de la terapia génica?
Su recuperación depende de la afección médica que trate la terapia génica. Las complicaciones pueden ser graves y pueden afectar su resultado.
Cuándo llamar al médico
¿Cuándo debo preguntarle a mi médico acerca de la terapia génica?
Los investigadores investigan la terapia génica para tratar el cáncer, las enfermedades oculares, algunas afecciones genéticas y el VIH/SIDA. Si está interesado en participar en un ensayo clínico relacionado con la terapia génica, hable con su médico. Su médico puede ayudar a determinar si la terapia génica podría tratar su afección.